Ieri mattina (17/9/2025), BridgeBio ha annunciato che la FDA ha concesso la Breakthrough Therapy Designation (BTD) all’infigratinib per l’acondroplasia.
Questa è la prima BTD che sia mai stata concessa a una terapia in fase di sviluppo per l’acondroplasia. La Breakthrough Therapy Designation viene assegnata ai trattamenti che dimostrano prove cliniche preliminari che suggeriscono che potrebbero apportare miglioramenti rispetto alle terapie esistenti su endpoint clinicamente significativi.
Trovi qui il comunicato stampa ufficiale.
