Care Famiglie,
i centri di riferimento di Milano (Fondazione IRRC Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico) e di Roma ( IRCCS Policlinico Universitario Gemelli) sono stati coinvolti dalla BridgeBio Pharma-QED Therapeutics per valutare l’interesse delle famiglie con bambini di età compresa tra i 4 anni e mezzo e la pubertà per un’ eventuale partecipazione alla fase 3 di sperimentazione del farmaco Infigratinib con somministrazione orale per l’acondroplasia. I risultati clinici preliminari sono molto promettenti, come illustrato in occasione del Convegno nazionale AISAC tenutosi il 14 maggio a Rimini. E’ necessario che i bambini non stiano facendo altre terapie farmacologiche innovative (Voxzogo) o che non siano coinvolti in altri trials clinici.
Se ci fossero famiglie interessate potete contattare le Associazioni ai rispettivi contatti.
Grazie.
