Notizie

  • Giugno 21, 2018

Therachon ha annunciato oggi (21.6.2018)  l’inizio di “Dreambird”, uno Studio sulla storia naturale (natural history study)* nei bambini con acondroplasia. Lo studio “Dreambird” valuterà in modo prospettico l’onere delle complicazioni nell’acondroplasia in circa 200 bambini in più zone in Europa, Canada e Stati Uniti. Lo studio aprirà la strada a futuri studi interventistici con il TA-46 (di cui è partito lo Studio di fase 1 – leggi qui i dettagli) e sosterrà anche lo sviluppo di biomarcatori chiave della crescita del tessuto osseo.

Ptete leggere liannuncio di Therachon a questo link: http://therachon.com/therachon-announces-start-of-natural-history-study-in-children-with-achondroplasia/

* I Natural History Studies (Studi di storia naturale) seguono il corso della malattia nel tempo, identificando le variabili demografiche, genetiche, ambientali e di altro tipo che si correlano con il suo sviluppo e gli esiti in assenza di trattamento. La comprensione approfondita della storia naturale della malattia è il fondamento su cui è costruito un programma di sviluppo clinico per farmaci, prodotti biologici, alimenti medici o dispositivi medici.

Condividi:
  • 

						


  • 

						


  • 

						


  • 

						


Più notizie






SAVE the DATE – 40 anni di AISAC 22/23 Maggio 2027			
Save the Date40 Anni condividendo impegno e obiettivi. Nel 2027 AISAC festeggerà un anniversario speciale: quarant’anni di storia, impegno e ascolto condivisi. Arrivare fin qui






World Dwarf Games 2027			
Carissimi, Il Comitato dei World Dwarf Games 2027, per conto della Short Statured People of Australia e della International Dwarf Sports Federation ha invitato formalmente AISAC






Convocazione Assemblea dei Soci			
Il Consiglio Direttivo di AISAC convoca l’Assemblea Ordinaria dei Soci che si terrà in 1° convocazione il giorno 22 Maggio 2026 alle ore 23.00 e






Ascoltiamo la voce della comunità dell’ipocondroplasia			
Care famiglie, siamo stati contattati da una agenzia che si sta occupando di realizzare un progetto di studio dedicato alle persone con ipocondroplasia e ai

« Precedente
Successivo »

PrecedentePrecedenteBiomarin: aggiornamento per le Associazioni  in lingua italiana

SuccessivoKit Scuola Digital EditionSuccessivo




Questionario QoLA: partecipa! la tua opinione per il cambiamento			
Sono aperte le iscrizioni al Teens Weekend che si svolgerà a Milano il 22 e 23 Febbraio 2025. L’evento è


Leggi di più		




QED: i risultati a 18 mesi dello studio PROPEL 2 (infigratinib) pubblicati sul NEJM			
BridgeBio Pharma e QED Therapeutics hanno annunciato ieri (18/11) che i risultati a 18 mesi dello studio PROPEL 2 su


Leggi di più		




TEENS WEEKEND: Aperte le iscrizioni!			
Sono aperte le iscrizioni al Teens Weekend che si svolgerà a Milano il 22 e 23 Febbraio 2025. L’evento è


Leggi di più		




Una nuova Guida sull’Acondroplasia			
AISAC ha collaborato con le Associazioni di Pazienti d’Europa e America Latina per la creazione di una nuova Guida sull’acondroplasia


Leggi di più		




Breakthrough Therapy Designation (BTD) all’infigratinib			
Ieri mattina (17/9/2025), BridgeBio ha annunciato che la FDA ha concesso la Breakthrough Therapy Designation (BTD) all’infigratinib per l’acondroplasia. Questa


Leggi di più		




Pubblicato l’aggiornamento del PDTA dedicato all’Acondroplasia di Regione Lombardia			
E’ stato pubblicato l’aggiornamento del PDTA dedicato all’Acondroplasia di Regione Lombardia. Lo trovate da scaricare al seguente link: https://malattierare.marionegri.it/images/PDTA/Schede/acondroplasia.pdf


Leggi di più		

« Precedente
Successivo »