Notizie

  • Giugno 21, 2018

Therachon ha annunciato oggi (21.6.2018)  l’inizio di “Dreambird”, uno Studio sulla storia naturale (natural history study)* nei bambini con acondroplasia. Lo studio “Dreambird” valuterà in modo prospettico l’onere delle complicazioni nell’acondroplasia in circa 200 bambini in più zone in Europa, Canada e Stati Uniti. Lo studio aprirà la strada a futuri studi interventistici con il TA-46 (di cui è partito lo Studio di fase 1 – leggi qui i dettagli) e sosterrà anche lo sviluppo di biomarcatori chiave della crescita del tessuto osseo.

Ptete leggere liannuncio di Therachon a questo link: http://therachon.com/therachon-announces-start-of-natural-history-study-in-children-with-achondroplasia/

* I Natural History Studies (Studi di storia naturale) seguono il corso della malattia nel tempo, identificando le variabili demografiche, genetiche, ambientali e di altro tipo che si correlano con il suo sviluppo e gli esiti in assenza di trattamento. La comprensione approfondita della storia naturale della malattia è il fondamento su cui è costruito un programma di sviluppo clinico per farmaci, prodotti biologici, alimenti medici o dispositivi medici.

Condividi:

Più notizie

SAVE the DATE – 40 anni di AISAC 22/23 Maggio 2027

Save the Date40 Anni condividendo impegno e obiettivi. Nel 2027 AISAC festeggerà un anniversario speciale: quarant’anni di storia, impegno e ascolto condivisi. Arrivare fin qui

World Dwarf Games 2027

Carissimi, Il Comitato dei World Dwarf Games 2027, per conto della Short Statured People of Australia e della International Dwarf Sports Federation ha invitato formalmente AISAC

Convocazione Assemblea dei Soci

Il Consiglio Direttivo di AISAC convoca l’Assemblea Ordinaria dei Soci che si terrà in 1° convocazione il giorno 22 Maggio 2026 alle ore 23.00 e

Ascoltiamo la voce della comunità dell’ipocondroplasia

Care famiglie, siamo stati contattati da una agenzia che si sta occupando di realizzare un progetto di studio dedicato alle persone con ipocondroplasia e ai

« Precedente Successivo »
PrecedentePrecedenteBiomarin: aggiornamento per le Associazioni in lingua italiana
SuccessivoKit Scuola Digital EditionSuccessivo

Link questionario QoLA

A tutti coloro che avevano aderito all’invio del questionario sulla qualità di vita QoLA: domani 19/8 verrà inviata una nuova

Leggi di più

Voxzogo: approvata la rimborsabilità dell’estensione delle indicazioni terapeutiche (dai 4 mesi)

Ieri (29/7/2025) il CdA di AIFA ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale dell’estensione delle indicazioni terapeutiche

Leggi di più

QoLA: Partecipa alla fase 2

Come vi avevamo già raccontato AISAC, insieme all’Università di Amburgo (Germania) e alle associazioni ANDO (Portogallo) e BKMF (Germania) sta

Leggi di più

Convocazione Assemblea Straordinaria e Ordinaria 24 Maggio 2025

È convocata a norma di Statuto (art.7) in prima convocazione il 24 maggio 2025 alle ore 17:30  un’Assemblea Straordinaria e una ordinaria che

Leggi di più

Alti si nasce, grandi si diventa…

Ci associamo alle diverse prese di posizione verso le dichiarazioni dal presidente U.S.A Donald Trump relativamente all’incidente aereo sui celi

Leggi di più

Rimini 24/25 Maggio pv: aperte le iscrizioni

Vi aspettiamo a Rimini il 24 e 25 Maggio prossimo per il nostro convegno annuale. Per partecipare è necessario iscriversi

Leggi di più
« Precedente Successivo »