Notizie

  • Giugno 21, 2018

Therachon ha annunciato oggi (21.6.2018)  l’inizio di “Dreambird”, uno Studio sulla storia naturale (natural history study)* nei bambini con acondroplasia. Lo studio “Dreambird” valuterà in modo prospettico l’onere delle complicazioni nell’acondroplasia in circa 200 bambini in più zone in Europa, Canada e Stati Uniti. Lo studio aprirà la strada a futuri studi interventistici con il TA-46 (di cui è partito lo Studio di fase 1 – leggi qui i dettagli) e sosterrà anche lo sviluppo di biomarcatori chiave della crescita del tessuto osseo.

Ptete leggere liannuncio di Therachon a questo link: http://therachon.com/therachon-announces-start-of-natural-history-study-in-children-with-achondroplasia/

* I Natural History Studies (Studi di storia naturale) seguono il corso della malattia nel tempo, identificando le variabili demografiche, genetiche, ambientali e di altro tipo che si correlano con il suo sviluppo e gli esiti in assenza di trattamento. La comprensione approfondita della storia naturale della malattia è il fondamento su cui è costruito un programma di sviluppo clinico per farmaci, prodotti biologici, alimenti medici o dispositivi medici.


				

Condividi:

Più notizie

Convocazione Assemblea dei Soci

Il Consiglio Direttivo di AISAC convoca l’Assemblea Ordinaria dei Soci che si terrà in 1° convocazione il giorno 22 Maggio 2026 alle ore 23.00 e

Ascoltiamo la voce della comunità dell’ipocondroplasia

Care famiglie, siamo stati contattati da una agenzia che si sta occupando di realizzare un progetto di studio dedicato alle persone con ipocondroplasia e ai

Rimini 2026: il Programma

Con ancora qualcosa da definire e perfezionare ma ci siamo! trovate di seguito il programma delle due giornate di Rimini. Scarica il programma aggiornato al

Grazie Dott. Dezza!

I giovani non lo hanno conosciuto ma il Dottore Dezza è stato un pioniere degli allungamenti. Negli anni ’80 e ’90 da lui è stata

« Precedente Successivo »
PrecedentePrecedenteBiomarin: aggiornamento per le Associazioni in lingua italiana
SuccessivoKit Scuola Digital EditionSuccessivo

QoLA: Partecipa alla fase 2

Come vi avevamo già raccontato AISAC, insieme all’Università di Amburgo (Germania) e alle associazioni ANDO (Portogallo) e BKMF (Germania) sta

Leggi di più

Convocazione Assemblea Straordinaria e Ordinaria 24 Maggio 2025

È convocata a norma di Statuto (art.7) in prima convocazione il 24 maggio 2025 alle ore 17:30  un’Assemblea Straordinaria e una ordinaria che

Leggi di più

Alti si nasce, grandi si diventa…

Ci associamo alle diverse prese di posizione verso le dichiarazioni dal presidente U.S.A Donald Trump relativamente all’incidente aereo sui celi

Leggi di più

Rimini 24/25 Maggio pv: aperte le iscrizioni

Vi aspettiamo a Rimini il 24 e 25 Maggio prossimo per il nostro convegno annuale. Per partecipare è necessario iscriversi

Leggi di più

Questionario QoLA: partecipa! la tua opinione per il cambiamento

Sono aperte le iscrizioni al Teens Weekend che si svolgerà a Milano il 22 e 23 Febbraio 2025. L’evento è

Leggi di più

QED: i risultati a 18 mesi dello studio PROPEL 2 (infigratinib) pubblicati sul NEJM

BridgeBio Pharma e QED Therapeutics hanno annunciato ieri (18/11) che i risultati a 18 mesi dello studio PROPEL 2 su

Leggi di più
« Precedente Successivo »