Il Dott. Selicorni e la sua èquipe sono pronti ad arruolare persone che abbiano la disponibilità a partecipare allo studio 111-501 di Biomarin sull’impatto dell’Acondroplasia sulla qualità della vita*.
Lo Studio, che ha carattere europeo (Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe, LIAISE), è uno studio osservazionale che considera l’impatto sulla qualità della vita, l’uso di risorse sanitarie, lo stato clinico, socioeconomico e psicosociale dei soggetti che vivono con l’acondroplasia.
Precisiamo che tale studio NON ha nulla a che vedere con lo studio farmacologico della medesima ditta e che la partecipazione a questo progetto NON implica un arruolamento in tale studio che, come sapete, in Italia non è stato avviato.
Possono partecipare famiglie con figli dai 5 anni in su in quanto il disegno dello studio stesso prevede la ricostruzione del percorso diagnostico assistenziale della persona con Acondroplasia nei precedenti 5 anni di vita oltre alla somministrazione a genitori e bambini di alcuni questionari.
Per rendere efficace l’inserimento è quindi indispensabile poter avere traccia formale delle valutazioni cliniche, interventi, accertamenti diagnostici strumentali che il bambino / la persona con acondroplasia ha eseguito nel tempo definito (ultimi 5 anni di vita)
Lo studio è ovviamente aperto anche alla partecipazione delle persone in età adulta.
Sul totale delle persone inserite nello studio solo il 20% potrà riguardare persone che hanno effettuato il trattamento di allungamento degli arti
Le famiglie / le persone interessate possono contattare:
Francesca Meroni ( infermiera professionale) Day Hospital Pediatrico
tel: 0315859710 (dalle ore 13,30 alle 15 )
mail: geneticaclinicapediatrica@asst-lariana.it
UOC Pediatria Presidio S. Fermo – ASST Lariana
via Ravona 20 22020 Como CO Lombardia
*111-501: Lo Studio sull’impatto dell’acondroplasia sulla vita in Europa (Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe, LIAISE) è uno studio osservazionale che considera l’impatto sulla qualità della vita, l’uso di risorse sanitarie, lo stato clinico, socioeconomico e psicosociale dei soggetti che vivono con l’acondroplasia. Gran parte degli studi effettuati in passato ha preso in considerazione solo i bambini affetti da acondroplasia, ma riteniamo che sia importante capire l’impatto di tale condizione nel corso della vita. Questo studio sta arruolando un massimo di 300 partecipanti tra i 5 e i 70 anni di età e verrà aperto nei seguenti Paesi da qui fino all’inizio del 2018: Danimarca, Germania, Italia, Spagna e Svezia. La partecipazione allo studio includerà una revisione di 5 anni dei dati clinici storici e dei dati ottenuti utilizzando questionari. In aggiunta agli studi sopra elencati, BioMarin prevede di effettuare uno studio di Fase 2 separato, per valutare l’effetto di BMN 111 in neonati e bambini fino ai 36 mesi. Saranno disponibili maggiori informazioni relative a questo studio all’inizio del 2018.