Notizie

  • Gennaio 9, 2023

BioMarin Pharmaceutical Inc., ha annunciato il 3 gennaio 2022 che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha convalidato la sua domanda di variazione di tipo II per estendere l’indicazione per VOXZOGO® (vosoritide) per il trattamento di bambini con acondroplasia di età inferiore ai 2 anni.

Il fatto che sia avvenuta la convalida conferma che la presentazione è completa e che EMA avvia il processo di revisione. La Società si aspetta un riscontro delle autorità sanitarie nella seconda metà del 2023.

Le domande presentate si basano sui risultati di uno studio clinico di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di VOXZOGO™ (vosoritide)  in neonati e bambini di età compresa tra 3 mesi e meno di cinque anni.

Per quanto riguarda il processo di approvazione in Italia una volta approvata da EMA  non sarà necessario sottomettere, da parte della casa farmaceutica, un nuovo un dossier ad AIFA, che in qualche mese (indicativamente 3) dovrà recepire il cambio di etichetta.

Condividi:

Più notizie

Alti si nasce, grandi si diventa…

Ci associamo alle diverse prese di posizione verso le dichiarazioni dal presidente U.S.A Donald Trump relativamente all’incidente aereo sui celi di Washington di settimana scorsa.

Rimini 24/25 Maggio pv: aperte le iscrizioni

Vi aspettiamo a Rimini il 24 e 25 Maggio prossimo per il nostro convegno annuale. Per partecipare è necessario iscriversi compilando il form qui sotto:

Questionario QoLA: partecipa! la tua opinione per il cambiamento

Sono aperte le iscrizioni al Teens Weekend che si svolgerà a Milano il 22 e 23 Febbraio 2025. L’evento è dedicato a ragazze/i con acondroplasia

QED: i risultati a 18 mesi dello studio PROPEL 2 (infigratinib) pubblicati sul NEJM

BridgeBio Pharma e QED Therapeutics hanno annunciato ieri (18/11) che i risultati a 18 mesi dello studio PROPEL 2 su infigratinib nei bambini affetti da

« Precedente Successivo »
PrecedentePrecedenteSottomesso il dossier ad AIFA con la richiesta di rimborso per la fascia 2-5 anni
SuccessivoPiù siamo, più contiamo: Iscriviti o rinnova la tua iscrizione ad AISAC per il 2023Successivo

“Patologie delle ossa lunghe nei bambini con acondroplasia” workshop pre-conferenza ISCBH 2024

Come membro del gruppo di lavoro sull’acondroplasia il 𝟮𝟮 𝗴𝗶𝘂𝗴𝗻𝗼 𝗽𝘃 𝗔𝗜𝗦𝗔𝗖 𝘀𝗮𝗿𝗮̀ 𝗮 𝗦𝗮𝗹𝗶𝘀𝗯𝘂𝗿𝗴𝗼 per un workshop che si

Leggi di più

Convocazione Assemblea dei Soci

Il Consiglio Direttivo di AISAC convoca l’Assemblea Ordinaria dei Soci che si terrà in 1° convocazione il giorno 29 Aprile

Leggi di più

Rimini 2024: il Programma

Trovate qui di seguito il Programma del XXIII Convegno Nazionale di AISAC che si svolgerà a Rimini l’11 e il

Leggi di più

Compila il questionario: Allungamento degli arti nelle persone con acondroplasia: scelte ed esperienze

Questo questionario è stato creato congiuntamente da rappresentanti di organizzazioni di pazienti che si occupano di persone con acondroplasia e

Leggi di più

Più siamo più contiamo: Rinnova la tua adesione ad AISAC per il 2024

Più siamo più contiamo! L’iscrizione ad AISAC ci permette di essere più rappresentativi sui tavoli istituzionali nazionali ed europei e

Leggi di più

Rimini 11/12 Maggio pv: aperte le iscrizioni

Vi aspettiamo a Rimini l’11 e 12 Maggio prossimo per il nostro convegno annuale. Per partecipare è necessario iscriversi compilando

Leggi di più
« Precedente Successivo »