Notizie

  • Giugno 25, 2021

Il cammino di approvazione del Vosoritide (il principio attivo di BioMarin) prosegue: Oggi (25/6) Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) – che è un Comitato di EMA responsabile dei medicinali per uso umano – ha emesso una raccomandazione per l’approvazione con il nome commerciale di VOXZOGO™ per il trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età pari o superiore a due anni le cui epifisi non siano chiuse (A differenza dello studio di registrazione, che includeva bambini dai 5 anni di età, la raccomandazione del CHMP è quindi più più ampia). 𝗨𝗻𝗮 𝗱𝗲𝗰𝗶𝘀𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗳𝗶𝗻𝗮𝗹𝗲 𝗱𝗶 𝗮𝗽𝗽𝗿𝗼𝘃𝗮𝘇𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗲̀ 𝗮𝘁𝘁𝗲𝘀𝗮 𝗱𝗮𝗹𝗹𝗮 𝗖𝗼𝗺𝗺𝗶𝘀𝘀𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗘𝘂𝗿𝗼𝗽𝗲𝗮 𝗻𝗲𝗹 𝘁𝗲𝗿𝘇𝗼 𝘁𝗿𝗶𝗺𝗲𝘀𝘁𝗿𝗲 𝗱𝗲𝗹 𝟮𝟬𝟮𝟭.

Leggi qui il comunicato di EMA: https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-21-24-june-2021

Leggi qui il comunicato di Biomarin: https://investors.biomarin.com/2021-06-25-BioMarin-Receives-Positive-CHMP-Opinion-in-Europe-for-Vosoritide-for-the-Treatment-of-Children-with-Achondroplasia-from-Age-2-Until-Growth-Plates-Close

Leggi qui l’aggiornamento di Biomarin per le Associazioni (inglese)

https://aisac.it/wp-content/uploads/2021/06/BioMarin-Achondroplasia-Programme-Update-for-Patient-Associations-in-EMEA-June-2021.pdf

 

 

 

 

Condividi:

Più notizie

Voxzogo: aggiornamento iter prescrivibilità dai 4 mesi

Il 29 luglio 2025 vi avevamo comunicato che il CdA di AIFA aveva approvato la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale dell’estensione delle indicazioni

Tyra Biosciences annuncia che il primo bambino è stato trattato con Dabogratinib

Tyra Biosciences, azienda biotecnologica – che era presente a Rimini quest’anno con due suoi rappresentanti per presentate le caratteristiche e le indicazioni del loro farmaco

Link questionario QoLA

A tutti coloro che avevano aderito all’invio del questionario sulla qualità di vita QoLA: domani 19/8 verrà inviata una nuova mail (di reminder) dall’Università di

Voxzogo: approvata la rimborsabilità dell’estensione delle indicazioni terapeutiche (dai 4 mesi)

Ieri (29/7/2025) il CdA di AIFA ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale dell’estensione delle indicazioni terapeutiche di vosoritide (Voxzogo) in pazienti

« Precedente Successivo »
PrecedentePrecedenteRimini 23/24 Ottobre: incontro con le famiglie
SuccessivoAcondroplasia Caregiver Survey: risultatiSuccessivo

TEENS WEEKEND: Aperte le iscrizioni!

Sono aperte le iscrizioni al Teens Weekend che si svolgerà a Milano il 22 e 23 Febbraio 2025. L’evento è

Leggi di più

Una nuova Guida sull’Acondroplasia

AISAC ha collaborato con le Associazioni di Pazienti d’Europa e America Latina per la creazione di una nuova Guida sull’acondroplasia

Leggi di più

Breakthrough Therapy Designation (BTD) all’infigratinib

Ieri mattina (17/9/2025), BridgeBio ha annunciato che la FDA ha concesso la Breakthrough Therapy Designation (BTD) all’infigratinib per l’acondroplasia. Questa

Leggi di più

Pubblicato l’aggiornamento del PDTA dedicato all’Acondroplasia di Regione Lombardia

E’ stato pubblicato l’aggiornamento del PDTA dedicato all’Acondroplasia di Regione Lombardia. Lo trovate da scaricare al seguente link: https://malattierare.marionegri.it/images/PDTA/Schede/acondroplasia.pdf

Leggi di più

“Patologie delle ossa lunghe nei bambini con acondroplasia” workshop pre-conferenza ISCBH 2024

Come membro del gruppo di lavoro sull’acondroplasia il 𝟮𝟮 𝗴𝗶𝘂𝗴𝗻𝗼 𝗽𝘃 𝗔𝗜𝗦𝗔𝗖 𝘀𝗮𝗿𝗮̀ 𝗮 𝗦𝗮𝗹𝗶𝘀𝗯𝘂𝗿𝗴𝗼 per un workshop che si

Leggi di più

Convocazione Assemblea dei Soci

Il Consiglio Direttivo di AISAC convoca l’Assemblea Ordinaria dei Soci che si terrà in 1° convocazione il giorno 29 Aprile

Leggi di più
« Precedente Successivo »