BioMarin Pharmaceutical Inc., ha annunciato il 3 gennaio 2022 che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha convalidato la sua domanda di variazione di tipo II per estendere l’indicazione per VOXZOGO® (vosoritide) per il trattamento di bambini con acondroplasia di età inferiore ai 2 anni.
Il fatto che sia avvenuta la convalida conferma che la presentazione è completa e che EMA avvia il processo di revisione. La Società si aspetta un riscontro delle autorità sanitarie nella seconda metà del 2023.
Le domande presentate si basano sui risultati di uno studio clinico di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di VOXZOGO™ (vosoritide) in neonati e bambini di età compresa tra 3 mesi e meno di cinque anni.
Per quanto riguarda il processo di approvazione in Italia una volta approvata da EMA non sarà necessario sottomettere, da parte della casa farmaceutica, un nuovo un dossier ad AIFA, che in qualche mese (indicativamente 3) dovrà recepire il cambio di etichetta.
