Therachon ha annunciato oggi (21.6.2018) l’inizio di “Dreambird”, uno Studio sulla storia naturale (natural history study)* nei bambini con acondroplasia. Lo studio “Dreambird” valuterà in modo prospettico l’onere delle complicazioni nell’acondroplasia in circa 200 bambini in più zone in Europa, Canada e Stati Uniti. Lo studio aprirà la strada a futuri studi interventistici con il TA-46 (di cui è partito lo Studio di fase 1 – leggi qui i dettagli) e sosterrà anche lo sviluppo di biomarcatori chiave della crescita del tessuto osseo.
Ptete leggere liannuncio di Therachon a questo link: http://therachon.com/therachon-announces-start-of-natural-history-study-in-children-with-achondroplasia/
* I Natural History Studies (Studi di storia naturale) seguono il corso della malattia nel tempo, identificando le variabili demografiche, genetiche, ambientali e di altro tipo che si correlano con il suo sviluppo e gli esiti in assenza di trattamento. La comprensione approfondita della storia naturale della malattia è il fondamento su cui è costruito un programma di sviluppo clinico per farmaci, prodotti biologici, alimenti medici o dispositivi medici.
